Nieoczekiwane odkrycie dotyczące regulacji genów zapewniło Victorowi Ambrosowi z Chan Medical School Uniwersytetu Massachusetts i Gary’emu Ruvkunowi z Harvard Medical School Nagrodę Nobla 2024 w dziedzinie fizjologii lub medycyny. W badaniach duetu zidentyfikowano małe segmenty RNA, zwane mikroRNA, które odgrywają znaczącą rolę w regulacji produkcji białek w organizmie. Odkrycie to, wynikające z pracy z maleńkim robakiem, dostarczyło kluczowych informacji na temat procesów biologicznych powiązanych ze zdrowiem i chorobami.
Rola mikroRNA w regulacji genów
MikroRNA to maleńkie cząsteczki RNA, które pomagają regulować ekspresję genów poprzez wpływ na produkcję białek. W tym procesie mikroRNA przyłączają się do informacyjnego RNA (mRNA), który przenosi instrukcje z DNA dotyczące tworzenia białek. Przylegając do mRNA, mikroRNA uniemożliwiają tłumaczenie tych instrukcji, zmniejszając ilość wytwarzanego białka. Zamiast działać jako włącznik/wyłącznik, cząsteczki te działają bardziej jak dimmery, subtelnie zmniejszając produkcję białka.
Wczesne odkrycia w robakach
Ambrosa i Ruvkuna badania zaczęło się od Caenorhabditis elegans, małego, przezroczystego robaka. Skoncentrowali się na dwóch genach, lin-4 i lin-14, które odegrały kluczową rolę w rozwoju robaka. Ambros początkowo odkrył mały segment RNA powiązany z genem lin-4. Okazało się, że jest to pierwszy zidentyfikowany mikroRNA. Ruvkun wykazał później, że mikroRNA lin-4 wiąże się z mRNA genu lin-14, zmniejszając wytwarzanie odpowiadającego mu białka.
Wpływ na zdrowie człowieka
Początkowo sądzono, że mikroRNA są specyficzne dla robaków, ale późniejsze badania wykazały, że są one obecne w całym królestwie zwierząt, w tym u ludzi. Odkrycie to otworzyło nowe ścieżki badań nad wpływem tych małych RNA na zdrowie człowieka, z potencjalnymi zastosowaniami w leczeniu chorób takich jak rak, choroby serca i schorzenia neurodegeneracyjne.
