Innowacyjna technika dostarczania mRNA może skorygować zaburzenia genetyczne przed urodzeniem

W nowym badaniu przeprowadzonym na Uniwersytecie Kalifornijskim w Davis i Berkeley naukowcy opracowali metodę dostarczania mRNA do komórek mózgowych płodu, co potencjalnie może umożliwić korygowanie przed urodzeniem zaburzeń genetycznych, takich jak zespół Angelmana i Retta. Badanie, wstrzykując informacyjny RNA (mRNA) zamknięty w nanocząsteczkach lipidowych (LNP) bezpośrednio do komórek mózgowych płodu, na mysim modelu wykazało obiecujące wyniki w zakresie edycji genów w rozwijającym się mózgu, o czym doniesiono w ACS Nano.

Zrozumienie technologii

Zastosowana tutaj technologia LNP działa jako „nośnik dostarczający” mRNA, który służy jako plan białek w komórkach. Dostarczając mRNA, które instruuje komórkę, aby zbudowała enzym Cas9, który może edytować geny, badacze skutecznie celował w komórki w mózgu płodu. Metoda ta może skorygować mutacje genetyczne na krytycznym etapie rozwoju, potencjalnie powstrzymując szkodliwe zmiany komórkowe przed urodzeniem. Starszy badacz, dr Aijun Wang, profesor inżynierii biomedycznej na Uniwersytecie Kalifornijskim w Davis, zauważył, że takie podejście może pozwolić na korektę wadliwych genów w kluczowym okresie rozwoju mózgu płodu.

Implikacje i korzyści edycji genów w macicy

Badanie dostarcza modelu możliwości leczenia schorzeń neurorozwojowych na wczesnym etapie, zanim utworzy się bariera krew-mózg, co zwykle ogranicza leczenie po urodzeniu. Wczesna korekta komórek może prowadzić do bardziej trwałych korzyści, zwłaszcza że wykazano, że znaczna liczba neuronów w obszarach kluczowych dla pamięci i funkcji poznawczych zawiera zdrowy materiał genetyczny.

Przyszłość terapii mRNA LNP

Metoda LNP minimalizuje również ryzyko zapalenia, które jest częstym wyzwaniem w dostarczaniu mRNA do mózgu. Badanie to kładzie podwaliny pod przyszłe terapie ukierunkowane na centralny układ nerwowy, w przypadku których leczenie podawane w macicy może przełożyć się na lepsze wyniki zdrowotne po urodzeniu. Naukowcy planują dalszy rozwój tej technologii, aby sprawdzić, czy można ją szerzej zastosować w zapobieganiu chorobom przed urodzeniem, z potencjalnym szerszym zastosowaniem w przypadku innych schorzeń genetycznych.