AI odblokowuje „gramatykę DNA” na potrzeby ukierunkowanej edycji genów, usprawniania terapii genowej i nie tylko

Naukowcy wykorzystali sztuczną inteligencję do zrozumienia wzorców sekwencji DNA, które kontrolują, kiedy i gdzie geny są aktywne. Praca ta, przeprowadzona przez The Jackson Laboratory, Broad Institute w MIT i Uniwersytet Yale, przedstawia nowe narzędzie do precyzyjnej edycji genów. W badaniu skupiono się na regionach DNA zwanych elementami cis-regulacyjnymi (CRE). Działają jak przełączniki włączające i wyłączające, które zapewniają, że określone geny są aktywne tylko w odpowiednich komórkach. Chociaż CRE pomagają kierować genami tak, aby działały w jednym typie komórek, a nie w innych, zasady – czyli „gramatyka” – działania CRE były trudne do zrozumienia.

Aby rozszyfrować te zasady, zespół przeanalizował duże zbiory danych DNA przy użyciu modelu sztucznej inteligencji. Model ten zidentyfikował wzorce CRE, które pomagają aktywować lub tłumić geny w poszczególnych komórkach. Następnie badacze wykorzystali te spostrzeżenia do zaprojektowania syntetycznych przełączników DNA ukierunkowanych na określone tkanki.

Testowanie na żywych modelach

Zespół przetestowany te syntetyczne przełączniki, czyli CRE, w modelach zwierzęcych, aby zobaczyć, jak dobrze działały. Zaobserwowali pomyślne wyniki, takie jak aktywacja markera fluorescencyjnego tylko w komórkach wątroby zarodków danio pręgowanego, bez wpływu na inne tkanki. To precyzyjne ukierunkowanie pokazuje potencjał przyszłych terapii, które aktywowałyby geny tylko w jednej tkance lub narządzie.

Korzystając z podejścia opartego na sztucznej inteligencji, naukowcy stworzyli tysiące nowych CRE, każdy z unikalnymi funkcjami umożliwiającymi ukierunkowaną kontrolę genów. Rozwój ten może prowadzić do genetycznych metod leczenia schorzeń wymagających specyficznego ukierunkowania na komórki.

Przyszłe zastosowania i potencjał medyczny

Narzędzie to może przyspieszyć edycję genów na potrzeby badań, ale otwiera także drzwi do ukierunkowanych terapii. Dzięki możliwości włączania i wyłączania genów w określonych typach komórek naukowcy widzą zastosowanie w leczeniu schorzeń genetycznych lub poprawie naprawy tkanek. Jak zauważył główny badacz Ryan Tewhey, podejście to może pozwolić naukowcom „dostroić aktywność genów w jednej tkance”, torując drogę terapiom przy minimalnych skutkach ubocznych na innych komórkach.